遺伝子治療実用化基盤整備促進事業

事業の目的

遺伝子治療領域においては、シーズ探索の段階から「実用化」を見据えたベクター開発の必要性が指摘されており、研究開発の初期から製造開発・臨床開発等を支援し、より効率的に「実用化」を推進する枠組みの構築が望まれている。その枠組みにおいて、製造開発や臨床研究を支援する中で、遺伝子治療の臨床研究に強みを持った病院を増やし、臨床研究に必要な人材への教育支援も行い、オールジャパンで遺伝子治療の研究開発を推進する。

現状・課題

再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会がとりまとめた「再生・細胞医療・遺伝子治療分野の今後の取組について」において、遺伝子治療領域については、グローバルには有望な投資先となっている一方で、我が国では基盤強化が必要とされており、我が国独自の技術の実現や既存技術の未適応疾患への適用などにより、まだ巻き返しが可能であるとされている。このため、本事業により、遺伝子治療の研究開発を推進する必要がある。

行政事業レビュー推進チームの所見

本事業は大学病院や企業団体等からの有識者が参画するコンソーシアムにより、遺伝子治療の実用化を推進するために必要な事業であるが、執行率が低いことから、事業内容の見直し等により執行率の改善を図ること。

事業所管部局による点検・改善

我が国では有望なシーズがあるものの研究開発が進んでおらず、「実用化」を推進するための基盤強化のための取組が急務となっている。令和5年度は入札不調により調査等の業務委託先が決定しなかったため事業は開始できなかったが、令和6年度は次年度以降の本格的な相談対応実施に向け、試行的な相談を実施し、運営フローの見直しや業務支援人材向けの手順書の整備等を行った。

改善の方向性

遺伝子治療領域については、グローバルには有望な投資先となっている一方で、我が国では基盤強化が必要とされており、製造開発・臨床開発等を支援するための枠組みを構築のため事業を行っていく。特に、シーズ探索の段階から実用化を見据えたベクター開発の必要性が指摘されており、研究開発の初期から製造開発・臨床開発等を支援し、より効率的に実用化推進する。