医療・健康推進事業（うち再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業）

事業の目的

再生医療・遺伝子治療の技術は、臨床現場における新たな治療の選択肢や創薬ツールとして期待され、市場の急速な拡大が予想されている。本事業では、再生医療・遺伝子治療の産業化の促進に向け、ヒト細胞加工製品や遺伝子治療に用いる治療用ベクターの安定的かつ効率的な製造技術等を開発するとともに、再生医療技術を応用した新薬創出を加速する。これらにより、我が国発の革新的医療の社会実装を図り、拡大する世界の医療・医薬品市場の取込みによる経済成長への貢献と、国民が健康な生活及び長寿を享受することの出来る社会（健康長寿社会）の実現を目指す。

現状・課題

再生医療・遺伝子治療の技術は、①一回から数回の治療で効果が継続し、②症状の大幅な改善や根本治療を可能としうる、革新的な治療手段として、大きな期待が寄せされているとともに、再生医療・遺伝子治療の世界市場規模は、今後5年で年率50%以上の高い成長率が試算されており、世界中で開発が進められている。／日本には有望なシーズが多く存在すると言われる一方で、開発品数においては米国、欧州、中国に遅れを取っている状況である。また、細胞のような生物を扱う新たな医薬品分野であるが故に、安定的かつ効率的に製造を行う技術や有効性・安全性を評価する技術が確立されておらず、承認及び商用生産までに長い時間がかかっている。このように、再生医療・遺伝子治療の実用化及び社会実装の推進に向けて、製造・評価に係る技術的課題の解決が必要とされている。

行政事業レビュー推進チームの所見

効率的かつ適正に執行されていると考えられるため、引き続き取り組むこと

事業所管部局による点検・改善

・新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2024年改訂版（令和6年6月21日閣議決定）や経済財政運営と改革の基本方針2024（令和6年6月21日閣議決定）において、我が国の国益に直結する科学技術分野の大きな柱の１つとしてあげられている再生・細胞医療・遺伝子治療を推進しようとする適切な取組である。・本事業はAMEDを通じた事業執行であるが、アカデミア、民間団体等及び民間企業等の採択については、公募及び外部の有識者による審査委員会を行い、事業内容の妥当性や実施体制などを審査した上で決定しており、競争性を確保している。・審査委員会において、提案書を基に適切な積算が行われているかを確認するとともに、中間段階や確定検査においてAMEDが適切かつ効率的に予算を使用しているかを確認する等、コストの妥当性を確認する体制が組まれている。

改善の方向性

・外部の有識者による審査委員会やPSPOによる会議を通じて、事業者へのヒアリングや事業計画にかかる指摘事項を適切に事業に反映していく体制を取り、効果的な事業実施に努めていく。