医療研究開発推進事業費補助金（再生・細胞医療・遺伝子治療プロジェクト）（保健衛生医療調査等推進事業費補助金を含む）

事業の目的

国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）が医療分野研究開発推進計画に基づき、大学、研究開発法人その他の研究機関の能力を活用して行う医療分野の研究開発及びその環境の整備、研究機関における医療分野の研究開発及びその環境の整備の助成等に要する費用に係る補助金を交付することにより、健康・医療戦略を推進し、もって健康長寿社会の形成に資することを目的とする。

現状・課題

AMED においては、医療分野の研究開発関連予算(国が定めた戦略に基づくトップダウンの研究を行うために、研究者や研究機関に配分される研究費等)を集約し、基礎から実用化まで切れ目ない研究開発支援を実施してきている。／第１期中長期目標期間（平成 27 年度～令和元年度）では、関係省の関連する研究開発事業を統合的に連携させ、疾患別に一つのプロジェクトとして一元的に管理する９つの統合プロジェクトを立ち上げ、統合プロジェクトごとにプログラムディレクター（PD）等を配置し、基礎から実用化までの一貫した研究開発管理を行った。／第２期中長期目標期間（令和２年度～令和６年度）においては、第１期中長期目標期間中にあった統合プロジェクトについて、疾患を限定しないモダリティ（技術・手法）等の統合プロジェクトに集約・再編し、新たな医療技術等の様々な疾患への効果的な展開や「予防／診断／治療／予後・QOL（生活の質）」といった開発目的を明確にした研究開発を推進した。それとともに、疾患領域に関連した研究開発は、モダリティ等の統合プロジェクトを横断する形で、統合プロジェクト間の連携を常時十分に確保し、特定の疾患ごとに疾患領域コーディネーター（DC）を配置して、柔軟にマネジメントできる体制を構築してきた。第２期中長期目標期間中には、AMED が支援した課題から 40 件の薬事承認が得られ、シーズの企業への導出件数は 434 件に上るなど、研究成果が社会価値へとつながりつつある。基礎から応用までの各フェーズも着実に進展し、当該期間中に、非臨床 PoC の取得 357 件、査読付き論文６千本以上の成果が得られている。一般的に医薬品等の研究開発には 10 年を超える長期間を要するものも多く、第２期中長期目標の下での取組はまだ道半ばではあるが、研究成果の疾患横断的な展開、研究者の実用化への意識の変化が見られるなど、一定の効果は得られている。／ 一方で、令和６年５月には、我が国の創薬力について、医薬品を中心に、ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロス問題、我が国の医薬品等の産業の国際競争力の低下が課題と指摘された。医療分野の研究開発の観点からは、多様なプレーヤーと連携し、出口志向の研究開発をリードできる人材、国際水準の臨床試験の実施、アカデミア・スタートアップの絶え間ないシーズ創出・育成などが指摘され、また AMED における研究開発支援の観点からは、関係府省庁に紐づく施策・事業の間の壁について指摘がなされた。さらに、第２期中長期目標期間中に発生した新型コロナウイルス感染症の世界的な流行を契機に、将来の感染症有事に備えた政府一体となったワクチン・治療薬・診断薬開発の必要性が浮き彫りになった。くわえて、「経済財政運営と改革の基本方針 2024～賃上げと投資がけん引する成長型経済の実現～」（令和６年６月 21 日閣議決定）においては、予防・重症化予防・健康づくりに関する大規模実証研究事業の活用などにより、保健事業やヘルスケアサービスの創出を推進し、得られたエビデンスの社会実装に向けた AMED の機能強化を行うこと、AMED の研究開発支援を通じて研究基盤を強化することで創薬力の抜本的強化を図ることが課題として明記されている。／これらの現状と課題を踏まえ、第３期中長期目標期間（令和７年度～令和11年度）の取組を推進している。

行政事業レビュー推進チームの所見

再生・細胞医療の実用化に向けた基礎研究等及び遺伝子治療に関する研究開発を行うために必要な経費であり、引き続き、必要な予算額を確保し、適正な執行に努めること。

事業所管部局による点検・改善

・再生・細胞医療と遺伝子治療の「融合」を推進し、各事業の再生・細胞医療とin vivo遺伝子治療が融合ししたサブプログラムの設計、必要な基盤構築や研究開発を推進した。・基礎研究の成果の「実用化」への推進のため、AMEDと連携して課題支援体制強化施策を実施した。・戦略的な国産技術の研究開発の推進と社会への発信などに取り組んだ。・多くのシーズが臨床での有効性を実証する段階に移行した。これらにより、目標を達成していると評価できる。

改善の方向性

適切に予算を執行し、事業の目標が達成できており、第３期においても、引き続き再生・細胞医療・遺伝子治療分野における基礎的・基盤的な研究開発の強化、新たな医療技術の臨床研究・臨床試験の推進等を進めていく必要がある。