健康・医療分野におけるムーンショット型研究開発等事業

事業の目的

目指すべき未来像を展望し困難だが実現すれば大きなインパクトが期待される社会課題に対して健康・医療分野においても貢献すべく野心的な目標に基づくムーンショット型の研究開発を推進すること等を目的とする。2040年までに、主要な疾患を予防・克服し100歳まで健康不安なく人生を楽しむためのサステイナブルな医療・介護システムを実現する。くわえて、非競争領域において複数の企業と複数のアカデミア（大学等）が連携し、複数年度のマッチングファンドによる研究開発を実施し、国内外における難病・希少疾病を含む医療上必要性の高い医薬品・再生医療等製品の国際的な研究開発を含む従来のスキームでは創生できない画期的な医薬品、医療機器等の研究開発にも取り組む。

現状・課題

ムーンショット目標達成に向けて、慢性炎症をキーワードに革新的なアプローチによる研究開発を推進している。令和７年度には、５年目の外部評価においてプログラム全体として計画を超えた進捗がみられると評価され、健康・医療戦略推進本部においてプログラムの継続を決定した。引き続きムーンショットらしい挑戦的な研究開発を続け、基礎研究をより深化するとともに、実用化可能な課題の選択と集中の観点からポートフォリオの見直しを行った上で、研究開発成果の実用化・社会実装に向けた取組を加速できるよう、計画を進めていくこととしている。また、革新的医療技術研究開発推進事業（産学官共同型）では、アカデミアタイプで６件、スタートアップタイプで７件の計13件について、産学連携による研究開発を推進しているところ。加えて両タイプの追加の課題の公募を進めている。これら基金を活用した研究開発事業について、中長期的視点で成果を生み出すべく引き続き適切に推進する必要がある。さらに、喫緊の課題であるドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロスは特に難病・希少疾病に対する治療法が多く、採算性の観点から、製薬企業及び投資家の投資対象とならないため、スタートアップを含めた研究開発企業が研究開発資金を確保できない。

行政事業レビュー推進チームの所見

AMEDが適切に支出するよう事業管理に努め、引き続き、効果的・効率的な予算要求及び予算執行を行うこと。

事業所管部局による点検・改善

アクティビティ①について、「認知症克服への挑戦」として新たに３つのプロジェクトを採択し研究を開始したほか、自己評価において「今後の発展が期待できる」と評価しており、ムーンショット目標の達成に向けては、順調に進捗している。アクティビティ②について、　令和６年４月までに研究開始したプロジェクト６件の進捗確認を行い、優れた進捗を確認した。

改善の方向性

アクティビティ①については、5年目の外部評価を行い、プログラムを継続することとなった場合には、外部評価結果を踏まえて必要に応じてポートフォリオの見直しを行い、進捗が良好なプロジェクトに対しリソースを集約させ、ムーンショット目標の達成に向けて引き続き取り組む。アクティビティ②については、令和６年４月までに研究開始したプロジェクトの目標達成に向けて引き続き取り組むとともに、令和６年４月以降開始プロジェクトについても伴走支援含めて目標達成に取り組む。

外部有識者による点検

本事業は、健康・医療分野のムーンショット型研究開発を推進し、将来的な医療・介護システムの革新に資する重要な取組と評価する。一方、社会実装への道筋や産学官の連携強化が課題である。今後は、外部評価やポートフォリオ見直しを通じて進捗管理を徹底するとともに、実用化に向けた戦略的支援の強化が期待される。