難病・希少疾病治療グローバル研究開発支援事業

事業の目的

国内外における難病・希少疾病を含む医療上必要性の高い医薬品・再生医療等製品の国際的な研究開発により、世界の患者に革新的治療を届けること、また、海外データの取得により、事業性の確保、国際連携、国内外から投資の増加、国内企業の成長、臨床開発能力の向上により創薬エコシステム構築の実現にも寄与することを目的とする。

現状・課題

ドラッグ・ラグ/ドラッグ・ロスは喫緊の課題であり、特に難病・希少疾病に対する治療法が多い。難病・希少疾病に対する医薬品等は、採算性の観点から、製薬企業及び投資家の投資対象とならず、スタートアップを含めた研究開発企業が研究開発資金を確保できない。