未承認薬等アクセス確保事業

事業の目的

超希少疾病の中でも特に国内患者数が少ない疾病や平時には発生のない感染症等の患者を対象に、保険外併用療養費制度を利用した特定臨床研究・医師主導治験等の実施を支援することで、国内未承認の医薬品・再生医療等製品及び国内で開発される再生医療等技術へのアクセスを確保するとともに、当該薬剤等の有効性・安全性に関する知見の収集を進める。

現状・課題

我が国において、欧米で承認されているにもかかわらず、国内では未承認の医薬品が143 品目あり、このうち国内で開発未着手となっている医薬品は令和５年３月末時点で86 品目（60.1％）あり、そのうち希少疾病用医薬品が40品目（47%）と、ドラッグ・ロスが生じている。／希少疾病用医薬品や感染症危機対応医薬品等は、患者数が少ないため企業が開発を見送る場合が多く、国の強力な関与が必要となっている。／ドラッグロス解消に向けた取組として、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外検討会議を通じて開発要請等の加速化を図るものの、超希少疾病用医薬品や感染症危機対応医薬品等に関しては、市場規模が極めて小さく、治験実施が極めて困難である。超希少疾病の中でも、患者数が1名から数十人規模の特に薬事承認取得が困難な疾病もあり、それら疾患の患者に対する国内未承認薬剤へのアクセス確保は重要な課題である。／再生・細胞医療、遺伝子治療等の領域においても、医療上のニーズはあるが市場規模が小さく治験の実施が困難な疾患等について、有効性・安全性を確認し、アンメットメディカルニーズに対する再生医療等技術を国民に迅速かつ円滑に届けることは重要な課題である。

行政事業レビュー推進チームの所見

事業の必要性、効率性及び有効性の観点から、特段問題ない。

事業所管部局による点検・改善

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改善の方向性

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